È un farmaco 'jolly' perchè può colpire 29 tipi diversi di tumore, in adulti e bambini, grazie al suo particolare meccanismo d'azione: non agisce, infatti, sull'organo dove il cancro ha avuto origine bensì sull'alterazione genica Ntrk che può essere comune alle cellule cancerose di molte neoplasie; ventinove, appunto, quelle ad oggi testate ma potrebbero essere molte di più. Gli ultimi risultati sull'efficacia della molecola (larotrectinib) sono stati presentati al Congresso europeo di oncologia Esmo e sono definiti «eccezionali» dalla comunità scientifica: si è infatti registrata una riduzione del 30% della massa tumorale nel 79% dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75% di quelli con metastasi cerebrali, e la sopravvivenza media è superiore ai 3 anni.
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Il farmaco - definito tecnicamente "agnostico" perchè non ha come bersaglio un organo particolare, agendo indipendentemente dalla localizzazione del tumore - é il primo del suo genere ad aver ottenuto, pochi giorni fa, il via libera della Commissione Ue per la commercializzazione in Europa. La molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico nei pazienti adulti e pediatrici per i quali l'intervento chirurgico sarebbe troppo rischioso e che presentano una particolare alterazione genica definita fusione genica di Ntrk. Si tratta di un'alterazione rara ma che in Italia interessa circa 4mila pazienti ogni anno.
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— ESMO - Eur. Oncology (@myESMO) 27 settembre 2019
Il nuovo farmaco, orale e con pochi effetti collaterali, è finora risultato efficace negli studi clinici in 29 diversi tumori, sia in adulti sia in bambini, tra cui quelli del polmone, tiroide, melanoma, colon, sarcoma, tumori gastrointestinali, delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Ha dimostrato efficacia anche nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale e nei pazienti con metastasi cerebrali. Questo nuovo approccio "agnostico", spiega Salvatore Siena, ordinario di oncologia all'Università di Milano e oncologo all'Ospedale Niguarda, «si focalizza dunque direttamente sull'alterazione genica che promuove la crescita del tumore, e questa può essere comune a più tipi di tumore. La sfida oggi è, dunque, riuscire a scoprire i pazienti che hanno tale alterazione genica, per poterli trattare al meglio, e per questo è necessario che siano estesi i test genetici. Infatti, solo test specifici possono identificare tale fusione genica».
Il test genico, spiega, «andrebbe effettuato in presenza di mestasi, poiché la prima opzione quando possibile resta la chirurgia».