Dalle nuove tecniche di editing genetico a un vaccino contro l’Hiv, dall'intelligenza artificiale per la diagnosi precoce del tumore ai polmoni a un’App per il trattamento della depressione in gravidanza. Fino all’uso delle cellule staminali per il Parkinson e un vaccino contro la malaria in grado di proteggere a lungo. Queste le sperimentazioni che potrebbero rivoluzionare la medicina nel 2024, secondo undici esperti interpellati dalla rivista Nature Medicine.
Il colesterelo
Editing genetico per l'ipercolesterolemia, una delle condizioni ereditarie più comuni, che riguarda 1 persona su 300. È causata da mutazioni nel gene Pcsk9, che codifica una proteina che scompone i recettori per le lipoproteine a bassa densità (Ldl), noto anche come colesterolo cattivo. Sebbene le statine possano ridurre il rischio di malattie cardiovascolari in questi pazienti, la maggior parte non riesce comunque a raggiungere livelli ottimali di colesterolo Ldl con una terapia cronica. La soluzione potrebbe arrivare dal trial internazionale Heart-1, il primo sull'uomo che testerà Verve-101, una terapia avanzata basata su Crispr, che in un’unica somministrazione punta a inattivare il gene Pcsk9 nel fegato per ridurre in modo duraturo il colesterolo Ldl, causa dell'ipercolesterolemia familiare eterozigote. La terapia utilizza l’Rna messaggero (mRna).
Il tumore ai polmoni
L’Ia per la diagnosi precoce del cancro ai polmoni. Sempre più l'intelligenza artificiale sta diventando protagonista anche nella medicina. In questo caso si testano le potenzialità in campo oncologico, dove scoprire questo tumore quando è ancora piccolo e localizzato significa salvare vite. Lo studio in corso su 150.000 pazienti in sei ospedali nel Regno Unito ha l’obiettivo di verificare se l'Ia applicata alle radiografie al torace appena eseguite riduce il tempo per poi sottoporsi a una Tc e per arrivare alla diagnosi. A luglio del 2024 sarà completato l’arruolamento dei partecipanti, entro l'anno dovrebbero arrivare anche i risultati. L'ipotesi dei ricercatori è che con l’utilizzo dell'Ia si possa accorciare del 50% il tempo per la diagnosi. Fra gli studi più importanti secondo i ricercatori interpellati da Nature, uno condotto dall'Università di Maastricht sta valutando l'uso dell’Ia per identificare i pazienti più a rischio in pronto soccorso e, dunque, da trattare più urgentemente.
L’Hiv
Un vaccino per l’Hiv è il sogno inseguito a lungo dalla ricerca, finora senza risultati.
La depressione
Un’App per la terapia della depressione perinatale. Sviluppata da un team guidato dall’Università di Liverpool, permette a una donna della stessa comunità, senza esperienza precedente nell'assistenza sanitaria, di fornire un intervento basato sulla terapia cognitiva a donne nel secondo o terzo trimestre di gravidanza con forte depressione. L’App verrà testata nel Pakistan rurale, con obiettivo di garantire assistenza adeguata ed efficace anche in Paesi a basso e medio reddito dove mancano professionisti formati.
Il Parkinson
Cellule staminali per la malattia di Parkinson. Nel trial anglo-svedese Stem-Pd verranno trapiantati neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane nel cervello di pazienti tra 50 e 75 anni con malattia di Parkinson moderata. Pazienti finora esclusi dagli studi clinici, condotti di solito in fase avanzata di malattia, e che invece potrebbero avere i maggiori benefici. I primi malati sono stati sottoposti al trattamento a febbraio di quest’anno, i ricercatori sperano di avere i risultati preliminari entro la fine del 2024. Fra le altre sperimentazioni rivoluzionarie, uno studio di fase 3 su un vaccino contro la malaria dall’efficacia duratura e un trial internazionale multicentrico per valutare l’efficacia e la sicurezza di un coniugato anticorpo-farmaco (Enhertu) per le metastasi cerebrali in pazienti con cancro al seno.